El Libmeldy: el medicamento más caro contra la leucodistrofia metacromática que Sanidad pretende comprar

El Ministerio de Sanidad ya ha anunciado la serie de negociaciones con la compañía farmacéutica británica de Orchard Therapeutics para la adquisición de uno de los medicamentos más caros que existen: Libmeldy. Gracias a él se reduce la intensidad de la leucodistrofia metacromática, una enfermedad genética rara.

Libmeldy, el medicamento más caro que existe

Son muchos los medicamentos que existen para el tratamiento de enfermedades raras y más complicadas que otras. Sin embargo, en estos últimos años se ha podido comprobar que no siempre se tiene una solución eficaz, al igual que una capacidad económica para adquirirlos.

A pesar de ello, el Ministerio de Sanidad ha anunciado la negociación con la compañía farmacéutica británica, Orchard Therapeutics, para la adquisición de uno de los medicamentos más caros que existen: el Libmeldy. Este medicamento está dirigido al tratamiento de una enfermedad genética rara que afecta en su mayoría a los niños, la leucodistrofia metacromática.

Así, el fármaco promete acabar con el fatal desenlace de la enfermedad. Normalmente, la leucodistrofia metacromática la padecen los niños, y surge con síntomas como alteraciones en el tono muscular, cambios bruscos de la personalidad y el comportamiento, disminución cognitiva, neurodegeneración e incluso la muerte. Los niños que la padecen tienen entre 5 y 10 años.

Gracias a Libmeldy se podrá reducir las distintas alteraciones que surgen en esta enfermedad, una enfermedad que aparece en 1,1 de cada 100.000 nacimientos. De hecho, en España nacen entre 3 y 5 niños con ella, la cual causa la acumulación de sustancias grasas en las células, cerebro, médula espinal y sistema nervioso periférico.

El tratamiento contra la leucodistrofia metacromática se enfrenta a dos grandes retos

A pesar de las iniciativas por cumplir con esta nueva terapia contra la leucodistrofia metacromática, la adquisición del medicamento se enfrenta a dos grandes retos:

1. Reto económico. El Libmeldy es uno de los medicamentos innovadores destinados a enfermedades raras, lo que le ha llevado a aumentar sus costes y negociaciones en todo el mundo.
2. Eficacia. Este medicamento solo es eficaz antes de que los síntomas comiencen a aparecer, ya que el daño en las células se acumula y ya no se puede hacer nada.

El precio de salida de este medicamento ronda los 2,47 millones de euros, mucho más que el fármaco de Novartis, de 1,95 millones. Esto ha provocado numerosas disputas a la hora de decidir su adquisición.

La Comisión Europea ya autorizó hace más de un año este medicamento contra la leucodistrofia metacromática, pero hasta estos últimos meses, no ha comenzado a financiarse en los sistemas sanitarios de algunos países. En Estados Unidos, por ejemplo, aún no está aprobado debido a su alto precio.

Sin embargo, tras varias negociaciones, se puedo llegar a un acuerdo con la farmacéutica. El acuerdo se repitió en países como Alemania, Italia y, por supuesto, España, quienes aseguran su compra para administrar el medicamente lo antes posible y poner fin a la leucodistrofia metacromática.