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El acceso a los tratamientos para enfermedades raras en España continúa mejorando de forma gradual, según los últimos datos del sector farmacéutico. El tiempo medio de incorporación de medicamentos huérfanos se ha reducido a 22 meses en el primer cuatrimestre de 2026, acompañado de la financiación de tres nuevos fármacos. A pesar de este avance, los expertos señalan que aún persisten retos importantes relacionados con la equidad, la agilidad administrativa y la disponibilidad real de terapias innovadoras para los pacientes.
Acceso más rápido a terapias para enfermedades raras
La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha señalado una mejora en el acceso a tratamientos para enfermedades poco frecuentes en España.
Según su presidenta, Beatriz Perales, el tiempo medio para la incorporación de medicamentos huérfanos en el sistema sanitario se ha reducido a 22 meses durante el primer cuatrimestre de 2026. Esta cifra supone un descenso respecto al cierre de 2025 y coincide con la financiación de tres nuevos tratamientos.
El informe que recoge estos datos analiza la situación hasta el 30 de abril de 2026 y fue presentado en una jornada dirigida a profesionales de la información sanitaria, organizada por AELMHU junto a la Asociación Nacional de Informadores de la Salud (ANIS).
Perales destacó que existen alrededor de 7.000 enfermedades raras, de las cuales solo una pequeña parte cuenta con opciones terapéuticas. En este contexto, los medicamentos representan en muchos casos la única alternativa tras el diagnóstico.
También subrayó el crecimiento de la investigación clínica en este ámbito, ya que los ensayos relacionados con patologías poco frecuentes han aumentado de forma constante y representan una parte relevante de la actividad autorizada en Europa.
Autorizaciones y financiación en Europa y España
Durante los primeros meses de 2026, la Comisión Europea autorizó siete nuevos tratamientos destinados a enfermedades raras. En España, seis han obtenido código nacional y tres han sido incluidos en la financiación del Sistema Nacional de Salud.
En total, el mercado europeo cuenta con 163 medicamentos huérfanos autorizados. En el caso español, la mayoría dispone de código nacional, pero solo una parte llega a financiarse de forma efectiva. En muchos casos, el uso de medicamentos de este tipo se encuentra limitado a determinadas indicaciones clínicas, lo que condiciona su impacto real.
Retos para mejorar el acceso y la equidad a los medicamentos huérfanos
A pesar de los avances, todavía existen 35 medicamentos huérfanos con código nacional sin financiación en España. Parte de ellos cuentan con una denegación formal, mientras que otros siguen en evaluación o pendientes de solicitud.
Desde AELMHU se insiste en la necesidad de agilizar los procesos administrativos y de establecer mecanismos de financiación temporal que permitan el acceso temprano a los tratamientos. Además, se reclama una mayor homogeneidad entre comunidades autónomas para evitar desigualdades en el acceso.
El objetivo compartido por expertos e instituciones es lograr que los medicamentos huérfanos lleguen a los pacientes en el menor tiempo posible, reduciendo barreras y garantizando una mayor equidad en el sistema sanitario.
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