Una oportunidad para las personas con hemofilia

Bluebird bio y Novo Nordisk anuncian un acuerdo para colaborar desarrollando la próxima generación de tratamientos de edición del genoma in vivo en enfermedades genéticas; entre las que se incluye la hemofilia. 

Durante los tres años que durará la colaboración, se centrarán en identificar un candidato para el desarrollo de terapia génica.

Trabajarán por dar la oportunidad a las personas con hemofilia A de llevar una vida sin necesidad de una terapia de reemplazo del factor

La colaboración en investigación utilizará la tecnología propiedad de bio megaTAL, basada en moléculas mRNA. Esto ofrece potencialmente una manera muy específica y eficiente de silenciar, editar o insertar componentes genéticos.

En línea con el portfolio en hemofilia de Novo Nordisk, la colaboración en investigación se centrará inicialmente en corregir el déficit del factor VIII de coagulación.

Convivir con hemofilia

La hemofilia es una enfermedad hereditaria, que se caracteriza por importantes dificultades en la coagulación. Según proyecciones basadas en estadísticas de la Federación Mundial de Hemofilia, se presenta en una de cada 10.000 personas.

Niños con hemofilia

Todo niño se encuentra desde los primeros meses de vida inmerso en la aventura de conocerse a sí mismo y de conocer el mundo que le rodea. Esta aventura es una auténtica exploración. El cuerpo del niño se ve implicado en esta investigación desde el inicio. Por ello, si algo las perturba y no se pueden llevar a cabo, las consecuencias para el niño pueden llegar a ser muy graves.

Estas consideraciones tienen una especial importancia en el caso del niño con hemofilia, porque a menudo la actividad vital de exploración del niño es vivida por los padres como un riesgo físico y, en consecuencia, se intenta impedir, limitar o posponer. Sin embargo, cada adquisición tiene su tiempo, su momento lógico, que depende de la maduración física del niño y de su desarrollo psíquico y que es, por tanto, el tiempo ideal para que se pueda dar.

La Asociación de Hemofilia de la Comunidad de Madrid (Ashemadrid) ha organizado un taller para familias con hijos hemofílicos.

El taller está dirigido a los padres y madres. Busca ser un espacio que permita conocer la realidad de las familias con niños que conviven con esta enfermedad.

Se desarrollará el próximo 16 de noviembre en la Calle Virgen de Aránzazu, 16 (Madrid).

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