Este medicamento ayuda a los niños con acondroplasia para mejorar su salud mental

Hace dos años, España aprobó VOXZOGO, el primer medicamento para mejorar el crecimiento en niños con acondroplasia. Inicialmente se autorizó para menores de dos años y, más tarde, para bebés desde los cuatro meses. Ahora, un nuevo fármaco promete mejorar aún más el crecimiento, con la ventaja de reducir las inyecciones a una vez por semana, lo que facilitaría su uso en niños pequeños.

Un nuevo fármaco destinado a los niños con acondroplasia

Hace dos años se marcó un avance significativo en el tratamiento de la acondroplasia en España con la aprobación de VOXZOGO, un medicamento que mejora el crecimiento en niños con esta condición. Inicialmente aprobado para menores de dos años, desde el año pasado también está disponible para bebés a partir de los cuatro meses.

En las últimas semanas, los resultados de un nuevo fármaco, TransCon CNP (navepegritida), podrían representar otro gran avance. Este medicamento no solo promete mejorar el crecimiento de los niños, sino que también simplificaría su administración, reduciendo las inyecciones a una vez por semana en lugar de una diaria, lo que lo hace más llevadero para los pequeños.

Los ensayos clínicos han demostrado que este fármaco ha superado al placebo en cuanto a crecimiento, con un perfil de seguridad favorable y pocos efectos secundarios.

Verónica Díaz, directora médica de Ascendis Pharma Iberia, explica que, aunque el principio activo es similar al de VOXZOGO, la tecnología utilizada es distinta. TransCon™ CNP se libera de forma sostenida, permitiendo su aplicación semanal y mejorando la experiencia de los pacientes más jóvenes.

Este avance podría convertirse en un nuevo hito en los próximos años, proporcionando una opción más cómoda y efectiva para los niños con acondroplasia.

Mejora el crecimiento, la salud mental y la calidad de vida de los niñosFinal del formulario

El nuevo fármaco, probado en niños de 2 a 11 años, ha mostrado resultados positivos en el crecimiento. Los niños de entre 2 y 5 años crecen, en promedio, 1,57 cm más al año que quienes no lo usan, y los de 5 a 11 años crecen 1,78 cm más. En algunos casos, incluso alcanzan una estatura similar a la que tendrían sin acondroplasia, según explica Verónica Díaz.

Además de mejorar el crecimiento, este tratamiento influye favorablemente en la salud mental y la calidad de vida de los niños y sus familias. El fármaco reduce las tasas de discapacidad, mejora la autoestima y hace más cómoda la administración, al requerir solo una inyección semanal.

Es importante recordar que esta afección no solo afecta la estatura, sino que también conlleva complicaciones médicas como apnea, otitis, hipoacusia y problemas quirúrgicos.

Más del 70 % de las personas con acondroplasia se someterán a cirugías a lo largo de su vida, y muchas padecerán lumbalgia crónica o neuropatía espinal, lo que genera discapacidad y dolor. Además, hasta un 60 % enfrentan problemas de autoestima que afectan su salud mental.

Actualmente, ya existe un fármaco disponible para aliviar algunas complicaciones relacionadas con la baja estatura, y Ascendis Pharma espera que su nuevo tratamiento sea aprobado en los próximos años. La solicitud está prevista para el primer trimestre de 2025 en Estados Unidos y más tarde en Europa, dependiendo de la aprobación de las agencias reguladoras.

Un avance prometedor

Desde la farmacéutica, se muestran optimistas: "Estamos orgullosos de reafirmar nuestro compromiso con las enfermedades endocrinas raras, presentando estos prometedores resultados en el tratamiento de la acondroplasia.

Con el avance de nuestros programas, esperamos colaborar con profesionales de la salud, asociaciones de pacientes y autoridades para satisfacer las necesidades de los pacientes en España y Portugal", comenta Nyssa Liebermann Noyola, directora general de Ascendis Pharma Iberia.

Si el fármaco es aprobado, se estima que beneficiará a unos 15 niños por año en España, cifra correspondiente a la cantidad de nacimientos anuales con esta condición genética en el país.