22/09/2022 - 09:12
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La terapia más innovadora del mundo médico, la tecnología CRISPR, ha mostrado muy buenos resultados en el tratamiento del angioedema hereditario en seis pacientes. Gracias a esta herramienta se han podido aliviar todos los síntomas expuestos.
Buenos resultados en los síntomas de los pacientes con angioedema hereditario
La medicina y la tecnología van siempre de la mano. Por eso, a medida que una avanza, la otra también lo hace. De aquí surgen multitud de tratamientos y medicamentos destinados a las enfermedades de cualquier índole, desde enfermedades raras hasta las más comunes. Sin embargo, esta vez venimos a hablar sobre la ya famosa tecnología CRISPR.
El descubrimiento de la tecnología CRISPR se remonta unos años atrás. Sin embargo, hasta ahora no habíamos observado unos buenos resultados sobre su utilización.
En los últimos meses se ha observado cómo una terapia basada en esta tecnología, conocida como la herramienta de edición genética, ha mostrado buenos resultados en el tratamiento del angioedema hereditario en seis pacientes afectados por esta rara enfermedad. Gracias a esta terapia se ha logrado disminuir los síntomas del angioedema.
Los resultados de esta terapia se han presentado durante este año, aun así, no se han expuesto en ningún medio específico.
Tratamiento y resultados de la terapia
Hasta lo que sabemos, el angioedema hereditario se considera como una enfermedad rara que produce brotes de hinchazón en alguna zona del cuerpo, desde la piel hasta la mucosa gastrointestinal. Al tratarse de una enfermedad hereditaria, 1 de cada 10.000 ó 50.0000 habitantes puede verse afectado. Así lo han señalado desde la Asociación especializada en esta enfermedad.
El trastorno se centra en la mutación del cromosoma 11, lo que hace que la proteína denominada calicreína se vea descontrolada. Por ello, la tecnología CRISPR pretende acabar con ella, aunque aún queda un largo camino.
En esta terapia en concreto, según informan desde la compañía, se administró el tratamiento NTLA-2022 a través de la vía intravenosa a un total de seis pacientes. Una mitad de ellos recibieron una dosis de 25 mg, ampliándose a 75.
El funcionamiento básico de la terapia es que el tratamiento se dirija al hígado, ayudando a bloquear al gen responsable de la enfermedad y evitar su toxicidad. A medida que avanzaba el tratamiento y las dosis, la reducción de la enfermedad continuaba.
Un futuro esperanzador con la tecnología CRISPR
A pesar de los grandes resultados obtenidos en la terapia, los expertos aseguran que aún queda un largo camino que recorrer, ya que se necesita un ensayo con más participantes y, sobre todo, conocer los posibles efectos secundarios.
El vocal de la Asociación Española de Genética Humana, José María Millán, ha afirmado que “se está avanzando muchísimo en la investigación con tecnología CRISPR, todavía es pronto para sacar conclusiones sobre la posible utilidad de esta terapia en el angioedema hereditario”.
De todas formas, los buenos resultados de la terapia están ahí. Ahora solo queda apostar por la investigación y recorrer el largo camino hasta que la tecnología CRISPR logre acabar con este tipo de enfermedades raras.
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