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España continúa reforzando su papel como referente en la investigación biomédica, especialmente en el ámbito de las enfermedades raras. Durante 2025, el país autorizó un total de 216 ensayos clínicos centrados en este tipo de patologías poco frecuentes, una cifra que representa un incremento del 4 % respecto al año anterior y que confirma el creciente interés científico y sanitario por encontrar nuevas alternativas terapéuticas para millones de pacientes.
Según los datos recogidos en el Informe sobre Ensayos Clínicos para Enfermedades Raras en España 2025, elaborado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), estos estudios supusieron el 22% del total de ensayos clínicos aprobados en España a lo largo del año. En conjunto, el país registró 962 investigaciones clínicas autorizadas, lo que significa que aproximadamente uno de cada cinco ensayos desarrollados en territorio nacional estuvo enfocado en ellas.
La presentación de este informe coincidió con la víspera del Día Internacional de los Ensayos Clínicos, una fecha que recuerda el inicio del primer ensayo clínico moderno llevado a cabo en 1747 por el médico escocés James Lind, considerado pionero de este tipo de investigación tras su estudio sobre el tratamiento del escorbuto.
Uno de cada cinco ensayos en España se dedica a enfermedades raras
El peso de la investigación clínica en este ámbito dentro del sistema científico español continúa aumentando. Que el 22 % de todos los ensayos aprobados estén destinados a estas patologías refleja no solo un compromiso institucional y científico, sino también la creciente implicación de los diferentes actores del sistema sanitario para responder a necesidades médicas aún no cubiertas.
Los datos proceden del Registro Español de Estudios Clínicos (REec), dependiente de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), organismo encargado de supervisar y autorizar este tipo de investigaciones.
Las enfermedades raras, aunque afectan individualmente a un número reducido de personas, impactan colectivamente a millones de pacientes y suelen presentar importantes desafíos diagnósticos y terapéuticos. Por ello, la investigación clínica resulta esencial para avanzar en el desarrollo de tratamientos innovadores que mejoren la calidad y la esperanza de vida de quienes conviven con estas patologías.
El análisis territorial muestra una clara concentración de la actividad investigadora en determinadas comunidades autónomas. Cataluña volvió a situarse como la región con mayor participación en ensayos clínicos relacionados con enfermedades raras, alcanzando un total de 171 estudios.
Le siguió la Comunidad de Madrid, con 151 ensayos autorizados, mientras que Andalucía ocupó la tercera posición con 100 investigaciones. Entre estas tres comunidades acumularon más de la mitad de toda la actividad clínica desarrollada en este campo durante 2025.
Por su parte, la Comunidad Valenciana también mantuvo una presencia destacada, al participar en 79 ensayos.
Esta distribución pone de manifiesto el papel clave que desempeñan los grandes polos hospitalarios, universitarios y de investigación biomédica del país, que concentran infraestructuras avanzadas, profesionales especializados y una mayor capacidad para atraer proyectos internacionales.
Aunque en cifras absolutas las regiones más pobladas lideran el número total de estudios, el informe también ofrece una visión ajustada según el número de habitantes. Bajo este criterio, otras comunidades cobran especial protagonismo.
Navarra, Galicia y el País Vasco sobresalieron en 2025 por registrar una mayor tasa de ensayos clínicos en enfermedades raras por millón de habitantes, lo que evidencia una elevada intensidad investigadora en relación con su tamaño poblacional.
Estos datos reflejan la capacidad de ciertos territorios para posicionarse estratégicamente en investigación biomédica gracias a redes hospitalarias eficientes, colaboración entre centros y una apuesta decidida por la innovación sanitaria.
La industria farmacéutica impulsa el 98 % de los estudios
Otro de los aspectos más destacados del informe es el papel central de la industria farmacéutica en el desarrollo de estos ensayos clínicos. En 2025, las compañías farmacéuticas promovieron 212 de los 216 estudios autorizados, lo que equivale al 98 % del total.
Además, esta cifra supone un crecimiento del 8 % respecto a 2024, consolidando al sector como principal motor de la investigación en medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos.
La inversión privada continúa siendo determinante para acelerar el desarrollo de nuevas terapias, especialmente en áreas donde las necesidades médicas son urgentes y las opciones de tratamiento aún son limitadas.
Oncología, inmunología y neurología lideran las áreas terapéuticas
En cuanto a las especialidades médicas más investigadas, la oncología volvió a ocupar el primer lugar, con un total de 47 ensayos clínicos activos en enfermedades raras. No obstante, su peso relativo dentro del conjunto descendió respecto a años anteriores.
El área del sistema inmunitario experimentó uno de los mayores crecimientos, alcanzando 44 estudios tras aumentar un 38%, lo que refleja el creciente interés por terapias avanzadas dirigidas a trastornos inmunológicos poco frecuentes.
Por detrás se situó el sistema nervioso, con 33 ensayos autorizados, consolidándose como otra de las grandes prioridades científicas debido a la complejidad y elevado impacto de muchas enfermedades neurológicas raras.
Un compromiso creciente con la innovación médica
Los datos de 2025 confirman que España mantiene una posición destacada en el panorama internacional de la investigación clínica, especialmente en un ámbito tan complejo como el de estas enfermedades.
El aumento del número de ensayos, la implicación de la industria farmacéutica y la consolidación de múltiples regiones como polos de investigación demuestran un compromiso sostenido con la innovación biomédica y con la búsqueda de soluciones para pacientes que, en muchos casos, aún carecen de tratamientos eficaces.
La evolución de estos indicadores apunta a que la investigación clínica seguirá siendo una herramienta esencial para transformar el futuro de las enfermedades raras y abrir nuevas oportunidades terapéuticas en los próximos años.
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