Nueve de cada diez ensayos clínicos para enfermedades raras en España se promueven por la industria farmacéutica

En los últimos cinco años, España ha impulsado más de 1.050 ensayos clínicos para enfermedades raras, con la industria farmacéutica liderando el 90 % de ellos. Además, un tercio de los nuevos medicamentos aprobados por Europa en 2024 fueron clasificados como huérfanos, destinados a tratar este tipo de enfermedades, según Farmaindustria.

Mayor inversión y apoyo para la investigación

En los últimos cinco años, España ha estado desarrollando más de 1.050 ensayos clínicos enfocados en las enfermedades raras, siendo la industria farmacéutica responsable de promover el 90 % de estos estudios.

Además, en 2024, un tercio de los nuevos medicamentos aprobados por Europa fueron clasificados como huérfanos, es decir, destinados a tratar enfermedades de dichas características, según datos de Farmaindustria. Estos avances son un reflejo de los esfuerzos para mejorar la situación de los pacientes con enfermedades poco frecuentes, pero aún queda mucho por hacer.

A pesar de estos avances, Farmaindustria considera que es fundamental seguir mejorando la situación. Junto con la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), piden a los gobiernos, tanto el nacional como los autonómicos, una mayor inversión en investigación. Además, solicitan incentivos adicionales para fortalecer la I+D biomédica.

El objetivo es que esta inversión no solo se enfoque en continuar la investigación científica, sino también en crear un entorno que favorezca la innovación desde el sector privado. Por ello, los pacientes y sus familias exigen más recursos públicos para la investigación y un impulso a la cooperación entre el sector privado y público en este ámbito.

Campaña ‘pERsonas’ y la realidad de las enfermedades raras

Con el fin de dar visibilidad a la realidad de las personas que padecen enfermedades raras, la industria farmacéutica se ha sumado a la campaña ‘pERsonas’, impulsada por Feder.

Esta campaña busca sensibilizar a la sociedad sobre la situación de más de 3 millones de personas y sus familias en España, que a menudo enfrentan grandes dificultades debido a la falta de tratamientos y el desconocimiento de las patologías que sufren.

El presidente de Feder, Juan Carrión, recordó recientemente que solo el 20 % de las enfermedades raras están siendo investigadas actualmente. Según datos del Instituto Nacional de Estadística (INE), la inversión en I+D+i en España representa solo el 1,49 % de su PIB, una cifra que, según Feder, es insuficiente para afrontar el reto que suponen estas enfermedades.

Avances en diagnóstico temprano y genética

Uno de los aspectos más esperanzadores en el campo de las enfermedades raras es el avance en el diagnóstico temprano. Se espera que la mejora en el conocimiento de estas enfermedades, el descubrimiento de nuevos biomarcadores y la implementación de cribados neonatales transformen la vida de los pacientes. Esto es especialmente importante teniendo en cuenta que el 70 % de las enfermedades tienen un componente genético.

La industria farmacéutica apoya la agilización de estos diagnósticos precoces y la creación de sistemas que permitan un acceso equitativo a estos avances en todo el Sistema Nacional de Salud.