Feder pide aumentar medicamentos para tratar enfermedades raras en España

La Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) ha presentado sus propuestas en la segunda fase de la consulta pública con la que la Unión Europea está revisando la legislación referida a medicamentos huérfanos -los dirigidos para tratar enfermedades raras- y pediátricos. Lo ha hecho alineada con Eurordis, la alianza europea que representa a este colectivo.

La finalidad de esta iniciativa es aumentar el porcentaje de medicinas destinadas a tratar enfermedades raras disponibles en España, ya que solo un 39 % de los que están autorizados por Europa están disponibles en España, tal y como indica la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu).

Esto surge después de más de veinte años de que se aprobara el primer reglamento europeo para legislar esta clase de medicamentos, según Servimedia. Es por ello por lo que Feder aplaude la noticia, ya que puede servir de puente y oportunidad para, como declara el presidente de la Federación, Juan Carrión, "garantizar el acceso en condiciones de equidad y reducir los tiempos".

Entre los retos de la consulta, Feder resalta el "desarrollo insuficiente en áreas más necesarias para los pacientes". También la "disponibilidad desigual, retraso en el acceso y tratamiento a menudo inasequibles". Asimismo, a estos desafíos la entidad añade la necesidad de integrar la participación de los pacientes, la de compartir conocimiento disponible y desarrollar incentivos adicionales a los actuales.

La crisis del Covid detuvo el 91 % del cuidado de pacientes con enfermedades raras

Según apunta Feder en un comunicado, y como consecuencia de la pandemia, el 91 % de los pacientes con enfermedades raras vieron interrumpido su cuidado. Además, en base a datos de la Aelmhu, el pasado año 6 de cada 10 medicamentos huérfanos en Europa no lograron financiación en España, a lo que la Federación responsabiliza al impacto que tuvo el COVID-19 en la toma de decisiones. Del mismo modo, aplaude que esta crisis también dejó "buenas prácticas", como hacer llegar los medicamentos a las casas de los pacientes gracias a la actitud "colaborativa" entre industria y administración.

Al igual que ha sucedido con las vacunas contra el Covid, apunta, las soluciones para las enfermedades raras requieren una sólida cooperación y solidaridad global. Por todo ello, resaltan el valor del diálogo temprano, la cooperación y el consenso en las etapas de evaluación y toma de decisiones, incorporando la participación de expertos clínicos y representantes de pacientes.

Subraya también la importancia de introducir una mesa europea conjunta de negociaciones que permitan la colaboración estructurada entre los Estados miembros con el fin de permitir el acceso "oportuno y equitativo" a las terapias en toda Europa. A esto, suman la importancia de construir un marco europeo de cooperación transparente entre los sistemas sanitarios nacionales.

Solo el 5 % de las enfermedades raras cuentan con tratamiento

Una enfermedad se considera rara cuando afecta a menos de 5 personas por cada 10.000. En el mundo se conocen unas 7.000, que afectan aproximadamente al 6 % de la población mundial. La investigación solo se centra actualmente en el 20 % de ellas y únicamente el 5 % recibe medicación. En España conviven alrededor de 3 millones de personas con una de estas enfermedades, de comienzo generalmente precoz y mayormente crónicas y degenerativas.

En suma, en datos de Feder, el 42,3 % de las personas con una patología rara no cuenta con tratamiento y, si lo dispone, no es el adecuado.

A principios de 2020 había, según Feder, 108 medicamentos aprobados en Europa, 58 de ellos disponibles en España.

Feder nació en 1999 para dar visibilidad a estas enfermedades y luchar por aumentar la investigación sobre ellas. Hoy representa a 370 entidades y asociaciones que representan a más de 1.300 patologías y cerca de 97,000 personas. Solo desde hace cinco años han apoyado más de cinco proyectos con un valor de más de tres millones de euros.