11/02/2024 - 11:30
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La investigación científica ha logrado un hito significativo en el campo de la medicina auditiva con el desarrollo de una terapia génica experimental que ha permitido a varios niños con sordera hereditaria recobrar su sentido del oído.
El estudio, llevado a cabo en China, muestra resultados prometedores al documentar mejoras significativas en cinco de los seis niños con sordera tratados. Esta noticia se suma a los recientes anuncios del Hospital Infantil de Filadelfia, que informó de resultados similares en un niño de 11 años.
En todo el mundo, hay 34 millones de niños con sordera o pérdida auditiva
En todo el mundo, aproximadamente 34 millones de niños padecen algún grado de sordera o pérdida auditiva, y se estima que hasta el 60 % de estos casos son atribuibles a factores genéticos.
La sordera hereditaria, una de las condiciones más desafiantes, suele tratarse con implantes cocleares, pero hasta ahora, ningún tratamiento podía revertir completamente la pérdida auditiva.
El estudio con seis niños tuvo lugar en la Universidad Fudan de Shanghai, codirigido por el doctor Yilai Shu, que se formó en el laboratorio de Chen, el cual colaboró en la investigación. Entre los financiadores figuran organizaciones científicas chinas y la empresa biotecnológica Shanghai Refreshgene Therapeutics.
“Ningún tratamiento podía revertir la pérdida auditiva... Por eso siempre intentamos desarrollar una terapia”, afirma Zheng-Yi Chen, del Mass Eye and Ear de Boston, autor sénior del estudio publicado en la revista Lancet. “No podríamos estar más contentos y entusiasmados con los resultados”.
La terapia génica ha surgido como una esperanza, con resultados notables en este pequeño estudio chino
El equipo captó los progresos de los pacientes en vídeos. Uno muestra a un bebé, que antes no oía nada, que mira hacia atrás en respuesta a las palabras de un médico seis semanas después del tratamiento. Otro muestra a una niña que, 13 semanas después del tratamiento, repite padre, madre, abuela, hermana y “te quiero”. Los investigadores observaron a los niños con sordera durante unos seis meses. No saben por qué el tratamiento no funcionó en uno de ellos, pero los otros cinco, que antes tenían sordera total, pueden ahora oír una conversación normal y hablar con los demás.
Los niños con sordera participantes en la investigación padecen una enfermedad específica que representa entre el 2 % y el 8 % de los casos de sordera hereditaria.
La terapia génica se centra en suministrar una copia funcional del gen responsable directamente al oído interno durante un procedimiento quirúrgico único.
Aunque los resultados son alentadores, se necesitan más estudios para comprender completamente la duración y la eficacia a largo plazo de este innovador tratamiento.
Estos avances no solo ofrecen una nueva esperanza a los niños con sordera y a sus familias, sino que también abren nuevas puertas a la investigación en terapia génica para otras formas de sordera genética. A medida que la ciencia continúa avanzando en este campo, se vislumbra un futuro donde tratamientos similares puedan beneficiar a una amplia gama de niños con diferentes condiciones auditivas causadas por factores genéticos.
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