España autorizó un total de 21 medicamentos para tratar enfermedades raras en 2023

La lucha por las enfermedades raras continua y 2023 fue un año de buenas noticias. Durante el año pasado, se autorizó la financiación de 21 medicamentos para este tipo de patologías, un total del 42,8 % más que en 2022, siendo nueve los tratamientos, según los datos presentados por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu). Aunque las cifran son elevadas, sigue habiendo algunos retos a superar.

Con estos 21 nuevos medicamentos, ya son 78 los autorizados en España para tratar enfermedades raras. Este número supone el 53 % de todos los tratamientos vigentes por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), y facilitan hasta 147 terapias. E la primera vez en 15 años que el sistema sanitario español apuesta por la financiación de más de la mitad de los medicamentos huérfanos, que son aquellos que al resultar muy caros o poco usados no consiguen patrocinio.

El siguiente reto para el tratamiento de las enfermedades raras

Aún quedan otros 45 medicamentos huérfanos aprobados por la Unión Europea pendientes de aprobación. Además, también es destacable el hecho de que muchos de los medicamentos autorizados hasta ahora cuentan con varias restricciones. Por ejemplo, una docena de ellos debe pasar antes por una revisión de precios y ventas y otros nueve tratamientos para enfermedades raras tienen techo de gasto.

A pesar de todo, siguen siendo buenas noticias, pero existen varios retos a los que deben enfrentarse las personas que padecen enfermedades raras, como el de una mayor facilidad para acceder a este tipo de tratamientos. Actualmente, se ha reducido a un total 23 meses el tiempo que se tarda en que se apruebe el uso de estos medicamentos para algún paciente. En 2022, se llegó a tardar algo más de dos años, pero el objetivo es llegar a cifras de 2019, cuando solo era de 14 meses.

"Hay que alcanzar los tiempos de financiación de 2019, cuya media de espera estaba en 14 meses o, incluso reducirlos", aseguraban desde Aelmhu. La pandemia de 2020 debilitó los sistemas sanitarios de toda Europa y las enfermedades raras fueron las más perjudicadas, ya que en 2021 se llegó a esperar una media de 3 años para la aprobación de estas terapias, una dificultad que solo se suma a la falta de investigación y a las complicaciones de diagnóstico para estas enfermedades.

No han dejado de crecer en el mundo

La media para recibir un diagnóstico adecuado y definitivo de alguna de estas patologías es de cuatro años y en 1 de cada 5 casos suele llegar a tardarse una década, o más, en dar con el resultado certero, lo que se traduce en pacientes que no han recibido los tratamientos adecuados y han podido verse afectados por la agravación de sus síntomas. A eso se le debe sumar los tiempos de espera para recibir el tratamiento por las autorizaciones.

Desde la Organización Mundial de la Salud ven con cierta preocupación la tendencia al alza del número de casos de enfermedades raras. Actualmente, existen identificadas 7.000 de estas patologías, que llegan a afectar a entre el 7 y el 8 % de la población mundial. Sin embargo, este incremento también puede deberse a una mayor concienciación que impulsa la investigación.