31/03/2022 - 09:13
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Los pacientes con heridas por tener piel de mariposa o epidermólisis bullosa distrófica están de enhorabuena, pues un medicamento en fase clínica comienza a mostrar muy buenos resultados.
Dicho medicamento recibe el nombre de B-VEC y se trata de una terapia génica molecular tópica que ha mostrado la mejora del cierre duradero de las heridas en pacientes con esta afección.
Asimismo, la investigación realizada por el laboratorio Krystal Biotech ha registrado mínimos efectos adversos, lo que deja una puerta abierta a la esperanza para la mejora de calidad de vida de los pacientes con piel de mariposa.
La piel de mariposa es una enfermedad genética poco frecuente y que no tiene cura
Tal como indica su nombre, esta enfermedad afecta a la piel y a los tejidos de las mucosas. Todos estos se vuelven muy frágiles, dando lugar a la aparición de heridas abiertas.
La piel de mariposa provoca infecciones cutáneas, fibrosis, y en último lugar, una forma agresiva de carcinoma.
Es por ello tan importante la investigación llevada a cabo por el equipo estadounidense encabezado por la Universidad de Stanford.
Dicha terapia génica novedosa, según señalaron los investigadores, cuenta con una fácil administración, y además es muy accesible.
El ensayo clínico que se encuentra en fase 1 y 2 contó con la participación de 9 pacientes con piel de mariposa, adultos e infantiles, a los que se les administró el medicamentos o un placebo de forma repetida durante 12 semanas.
Finalmente, los resultados de dicha investigación dejan ver que las aplicaciones tópicas repetidas con B-VEC, quedan asociadas al cierre duradero de las herida, así como la expresión de colágeno cutáneo COL7 y el ensamblaje de las fribrillas.
Una enfermedad que requiere de que el aire no roce la piel, de forma literal
La piel de mariposa surge de una o más mutaciones que se dan en el gen COL7A1, que es el encargado de producir la proteína COL7, la encargada de formas unas fibrillas que unes la dermis y la epidermis. Al no darse esta formación, la piel se ampolla y se desgarra con pequeños roces o traumatismos.
La piel es extremadamente frágil, por lo que realizar acciones cotidianas como andar o comer pueden suponer un dolor extremo.
Debra Internacional estima en sus últimos datos, que la incidencia que tiene esta enfermedad es de 15-19 nacidos afectados por cada millón de nacimientos.
Aquellos que padecen esta enfermedad tienen que pasar curas de entre 1 y 4 horas de duración, a diario o alternando días, y utilizando materiales y vendas especiales que pueden llegar a cubrir la totalidad del cuerpo.
La piel de mariposa no solo afecta a las partes visibles, sino que puede acabar dañando las mucosas, los tejidos que hay en los ojos, en la boca o incluso, en el tubo digestivo.
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